人体や臓器は膨大な数の細胞でできているため、望んだ遺伝子を目標の臓器に正しく送り込み、適切に機能させるのは非常に難しい。また遺伝子を運び込むためにウイルス等を使うため、予期せぬ副作用も起こりうる。 体細胞系列の遺伝子操作は疾病を負っている本人に対する処置であるが、 生殖細胞系列の遺伝子操作は本人ではなく新しく生まれてくる子どもに対する処置である。